Génterápia az Alzheimer-kór megelőzésére

Feb 27, 2022

Kapcsolatfelvétel:jerry.he@wecistanche.com


02

A Cistanche nagyon jó az Alzheimer-kórban


_20220227172308(1)

A kutatók sikeresen bevezettek egy védőgént az ellenAlzheimer-kórbetegségemberi sejtekbe.

1645954200(1)

A kanadai Université Laval Orvostudományi Iskola és az Université Québec-Laval Kutatóközpont kutatói sikeresen szerkesztették az in vitro növesztett emberi sejtek genomját, és olyan mutációt vezettek be, amely Alzheimer-kórban szenvedő betegeket eredményezhet. betegség elleni védekezés. Az áttörés részleteit a közelmúltban tették közzé a The CRISPR Journalban.

1645954244(1)

A "The CRISPR Journal"-ban megjelent kutatás (legutóbbi impakt faktor: 6,071) 2022. február 7-én

"Néhány genetikai mutáció növeli annak kockázatátAlzheimer-kórbetegség, de van egy mutáció, amely csökkenti ezt a kockázatot – mondta Jacques-P Tremblay professzor, a vezető szerző –, „ritka mutációt azonosítottak az izlandi populációban 2012-ben. A mutációnak nincsenek ismert hátrányai a hordozók számára, és csökkenti a fertőzés kockázatát.Alzheimer-kórbetegség. A CRISPR génszerkesztő eszköz továbbfejlesztett verziójával sikerült szerkesztenünk az emberi sejtek genomját, hogy beépítsük ezt a mutációt."

Az agyaAlzheimer-kóra betegekben amiloid plakkok vannak, amelyek a neuronok elhalását okozzák toxikus szintjük miatt. Ezek a plakkok azután alakulnak ki, hogy az amiloid prekurzor fehérjét a béta-szekretáz nevű enzim hasítja. "Az izlandi mutáció megnehezíti az enzim számára az amiloid prekurzor fehérje hasítását. Ennek eredményeként kevesebb amiloid plakkok képződnek" - magyarázta Tremblay.

11

1645954301(1)

Dr. Jacques-P Tremblay

Elméletileg az izlandi génmutáció bevezetése a fejlődés kockázatának kitett emberek genomjábaAlzheimer-kórbetegségmegelőzheti vagy lassíthatja a betegség előrehaladását. "Sajnos nem térhetünk vissza és nem tudjuk helyrehozni azt a károsodást, amely a neuronok elpusztulását okozta" - mondta Tremblay.Alzheimer-kórbetegség. A betegség 35 és 40 éves kor közötti memóriazavarként nyilvánul meg. Siker esetén a szórványos betegségek leggyakoribb formájának kezelésére is alkalmazható.Alzheimer-kórbetegség, amely jellemzően a betegség korai tüneteit 65 éves kor után fejti ki."

1645954448(1)

A kutatók szerint a kihívás most az, hogy megtalálják a módot több millió agysejt genomjának szerkesztésére. "Különböző lehetőségeket vizsgálunk, beleértve a nem fertőző vírusok felhasználását a neuronokon belüli szerkesztőkomplexek bejuttatására. Most, hogy az emberi sejtekben in vitro sikerült bebizonyítani a koncepciót, képesek leszünk megtenni ezt egy olyan neuronban, amelyen láthatóAlzheimer-kórbetegség. Tesztelje ezt a módszert egereken. Ha ezek az eredmények meggyőzőek, reményeink szerint egy kis vizsgálatot végezhetünk olyan 35 és 40 év közötti embereken, akiknek genetikai mutációja van, amelyAlzheimer-kórbetegség– mondta Tremblay.

06

Forrás:Université Laval

Újabb lépés a génterápia feléAlzheimer-kór

Referencia:

Tremblay G, Rousseau J, Mbakam CH, Tremblay JP. Az izlandi mutáció (A673T) beiktatása elsődleges szerkesztéssel: Lehetséges megelőző kezelés családi és szórványos esetekreAlzheimer-kórBetegség. CRISPR J. 2022. február 7. doi: 10.1089/crispr.2021.0085. Epub nyomtatás előtt. PMID: 35133877.


Akár ez is tetszhet